科学家发现帕金森病全新治疗靶点

    帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二常见的神经退行性疾病。记者日前获悉，国家神经疾病医学中心、脑功能与脑疾病全国重点实验室、复旦大学附属华山医院郁金泰团队历经5年的临床和基础研究，获得重大科研突破，发现帕金森病全新治疗靶点FAM171A2蛋白，并找到了具有潜在治疗作用的小分子化合物。

    这一突破有望从疾病早期对帕金森病进行干预，延缓疾病进展。结合现有的对症治疗手段，将实现帕金森病病因治疗与症状缓解的双重突破，造福数百万患者。

    研究团队首先从大规模人群的全基因组关联分析中，发现FAM171A2蛋白是帕金森病风险基因。FAM171A2蛋白是一种神经元细胞膜蛋白，但其功能此前从未被研究过。团队研究证实，FAM171A2蛋白是促进病理性α-突触核蛋白传播的关键，我国科学家在全球首次揭示FAM171A2蛋白与α-突触核蛋白的结合机制。

    基于这一发现，团队利用人工智能的蛋白结构预测和虚拟筛选技术，从7000余种小分子化合物中成功找到了一种小分子，可有效抑制FAM171A2蛋白和病理性α-突触核蛋白结合，并抑制多巴胺能神经元对该致病蛋白纤维的摄取。

    郁金泰告诉记者，帕金森病患者在出现运动症状之前十几年，大脑内就已存在α-突触核蛋白病理，这一研究有望在疾病的临床前期、前驱期和临床期通过靶向抑制原创新靶点FAM171A2蛋白以阻断病理性α-突触核蛋白传播，延缓帕金森病进展。

    来源：光明日报